Prospecto ROCTAVIAN 2 × 10E13 GENOMAS DE VECTOR/ML SOLUCION PARA PERFUSION

Prospecto: información para el paciente

 

ROCTAVIAN 2 × 1013 genomas de vector/ml solución para perfusión

valoctocogén roxaparvovec

 

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.

 

Lea todo el prospecto detenidamente antes de empezar a usar este medicamento, porque contiene información importante para usted.

• Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico.
• Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
• Su médico le dará una Tarjeta del paciente. Léala detenidamente y siga las instrucciones que figuran en ella.

 

Contenido del prospecto

 

1. Qué es ROCTAVIAN y para qué se utiliza
2. Qué necesita saber antes de la administración de ROCTAVIAN
3. Cómo se administrará ROCTAVIAN
4. Posibles efectos adversos
5. Conservación de ROCTAVIAN
6. Contenido del envase e información adicional

 

 

 

Qué es ROCTAVIAN

ROCTAVIAN es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo denominado valoctocogén roxaparvovec. Un medicamento de terapia génica funciona liberando un gen en el organismo para corregir una deficiencia genética.

 

Para qué se utiliza ROCTAVIAN

Este medicamento se utiliza para el tratamiento de la hemofilia A grave en adultos que no tienen ni han tenido inhibidores del factor VIII y que tampoco tienen anticuerpos contra el vector del virus AAV5.

 

La hemofilia A es una enfermedad en la que las personas heredan una forma de un gen alterada necesaria para producir factor VIII, una proteína fundamental necesaria para que la sangre coagule y, por tanto, los sangrados remitan. Las personas con hemofilia A no pueden producir factor VIII y son propensas a experimentar episodios de sangrado internos o externos.

 

Cómo funciona ROCTAVIAN

El principio activo de ROCTAVIAN está formado por un virus que no causa enfermedad en humanos. Este virus se ha modificado, por lo que no puede diseminarse en el organismo, pero sí liberar una copia funcional del gen de factor VIII en células del hígado. Esto permite que las células del hígado produzcan la proteína factor VIII y que aumenten los niveles de factor VIII funcional en la sangre. A su vez, esto ayuda a que la sangre coagule mejor y evita o reduce los episodios de sangrado.

 

 

 

No se le administrará ROCTAVIAN

• si es alérgico a valoctocogén roxaparvovec o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).
• si tiene una infección activa o una infección crónica (de larga duración) que no se logra controlar con los medicamentos que toma o si tiene cicatrización del hígado (fibrosis hepática significativa o cirrosis), ya que esto podría afectar a la respuesta inicial de su cuerpo a ROCTAVIAN.
• si tiene anticuerpos contra el tipo de virus utilizado para fabricar este medicamento. Su médico le examinará previamente para ver si este es su caso.

 

Si alguno de los criterios anteriores se aplica en su caso o si no está seguro de ello, consulte a su médico antes de recibir ROCTAVIAN.

 

Advertencias y precauciones

 

Importancia de la salud del hígado

• El hígado es el órgano que produce factor VIII después del tratamiento con ROCTAVIAN. Debe cuidar la salud de su hígado para que funcione lo mejor posible y pueda producir factor VIII y siga produciéndolo regularmente.
• Consulte a su médico sobre lo que puede hacer para mejorar y mantener la salud de su hígado (ver también, más arriba No se le administrará ROCTAVIAN y al final de esta sección Otros medicamentos y ROCTAVIAN y ROCTAVIAN con alcohol).
• Es posible que su médico le desaconseje el tratamiento con ROCTAVIAN si padece una enfermedad de hígado que pueda impedir que ROCTAVIAN funcione correctamente.

 

Posibilidad de necesitar un medicamento adicional

• Es posible que tenga que tomar otro medicamento (corticoesteroides) durante un periodo de tiempo prolongado (2 meses o más) después de recibir ROCTAVIAN para tratar problemas con su hígado observado en las pruebas. Los corticoesteroides pueden causar efectos adversos mientras los recibe. Es posible que su médico le recomiende no recibir o posponer el tratamiento con ROCTAVIAN si no puede recibir corticoesteroides con seguridad. También puede indicarle los pasos que debe seguir para un uso seguro o darle un medicamento alternativo. Ver también la sección 3.

 

Efectos adversos durante o poco después de la perfusión de ROCTAVIAN

• Los efectos adversos relacionados con la perfusión pueden producirse durante la perfusión (goteo) de ROCTAVIAN o poco después de recibirla. Los síntomas de estos efectos adversos se enumeran en la sección 4. Posibles efectos adversos. Si experimenta estos o cualquier otro síntoma durante o poco después de la perfusión, informe a su médico o enfermero inmediatamente. En función de cuáles sean los síntomas, es posible que la perfusión se administre más despacio o se interrumpa temporalmente o que se le administren medicamentos para tratar los síntomas. Antes de darle el alta, su médico le dará información sobre lo que debe hacer en caso de experimentar efectos adversos nuevos o efectos adversos que reaparecen una vez que haya abandonado el centro sanitario.

 

Posibilidad de que se formen coágulos de sangre no deseados al aumentar los niveles de factor VIII

• Después del tratamiento con ROCTAVIAN, es posible que se produzca un aumento del nivel de proteína factor VIII. En algunos pacientes, puede aumentar hasta niveles superiores al intervalo normal durante algún tiempo.

 

El factor VIII es la proteína necesaria para la formación de coágulos estables en la sangre. En función de sus factores de riesgo individuales, un aumento del nivel de factor VIII puede suponer una probabilidad mayor de que se formen coágulos de sangre no deseados (llamados «trombosis» tanto en venas como en arterias). Consulte a su médico sobre sus factores de riesgo generales de coágulos no deseados y enfermedades cardiovasculares , así como sobre qué hacer al respecto. Pregúntele también cómo reconocer los síntomas de los coágulos no deseados y qué hacer en caso de creer que tal vez tiene uno.

 

Evitar las donaciones de sangre y las donaciones para trasplantes

• No done sangre ni órganos, tejidos y células para trasplante.

 

Pacientes inmunodeprimidos o pacientes que reciben un tratamiento con inmunosupresores

• Si es inmunodeprimido (cuando la capacidad de su sistema inmunitario para luchar contra infecciones es reducida) o está en tratamiento con inmunosupresores, póngase en contacto con su médico antes de iniciar el tratamiento con ROCTAVIAN. Puede que sea necesario llevar a cabo una supervisión más estrecha si su sistema inmunitario no funciona correctamente, y así garantizar que puede recibir tratamiento u otros medicamentos como corticoesteroides o si necesita modificar sus medicamentos existentes.

 

Recepción de una segunda terapia génica en el futuro

• Después de recibir ROCTAVIAN, su sistema inmunitario producirá anticuerpos contra la cápsula del vector AAV. Todavía se desconoce si el tratamiento con ROCTAVIAN puede repetirse y, en su caso, en qué condiciones. También se desconoce todavía si el uso posterior de una terapia génica distinta es posible y, en su caso, en qué condiciones.

 

Uso de otros tratamientos para la hemofilia

• Después del uso de ROCTAVIAN, consulte a su médico sobre si debe suspender el resto de tratamientos para la hemofilia y desarrollar un plan de tratamiento sobre qué hacer en caso de cirugía, traumatismo, sangrados o procedimientos que podrían aumentar el riesgo de sangrado. Es fundamental continuar con la supervisión y las visitas médicas a fin de determinar si necesita someterse a otros tratamientos para controlar la hemofilia

 

Pruebas de supervisión

Antes del tratamiento con ROCTAVIAN su médico realizará pruebas para evaluar su salud hepática.

 

Después del tratamiento con ROCTAVIAN se le realizarán análisis de sangre para comprobar:

• cuándo el hígado comienza a producir factor VIII, para saber cuándo puede suspender su tratamiento habitual con productos de factor VIII,
• cuánto factor VIII produce el hígado de forma continua,
• cómo reaccionan las células del hígado al tratamiento con ROCTAVIAN y
• si ha desarrollado o no inhibidores (anticuerpos neutralizantes) del factor VIII.

 

La frecuencia con la que deben realizarse estos análisis variará en función de cómo reaccione a ROCTAVIAN. En general, durante las primeras 26 semanas después del tratamiento, se realizará un análisis de sangre a la semana y, después, de 2 a 4 semanas hasta el final del primer año. Después del primer año, los análisis de sangre se realizarán con menor frecuencia según indique el médico. Es importante que consulte con su médico la planificación para estos análisis de sangre para poder realizarlos según sea necesario.

 

Dado que no todos los pacientes responderán a ROCTAVIAN y los motivos no se han establecido, su médico no podrá anticipar si tendrá una respuesta completa al tratamiento. Existe la posibilidad de que no obtenga beneficios de ROCTAVIAN y, a la vez, estar expuesto a riesgos a largo plazo.

 

Si responde al tratamiento, se desconoce la duración del tratamiento. Se ha notificado un efecto del tratamiento positivo de hasta cinco años en algunos pacientes.

 

No se prevé volver a administrar el medicamento en pacientes que no respondan al tratamiento o que hayan perdido la respuesta.

 

Es posible que sea necesario realizar pruebas de seguimiento a largo plazo para verificar la seguridad y eficacia continuadas de la respuesta a ROCTAVIAN.

 

Riesgo de neoplasia posiblemente asociado con ROCTAVIAN

• ROCTAVIAN se puede insertar en ADN de células hepáticas y existe la posibilidad de que también pueda insertarse en el ADN de otras células del organismo. Como resultado de ello, ROCTAVIAN puede contribuir a un riesgo de cáncer. A pesar de que los ensayos clínicos no muestran evidencia de ello hasta el momento, sigue siendo posible debido a la naturaleza del medicamento, Por ello, debería consultarlo con su médico. Después del tratamiento con ROCTAVIAN, se le recomendará que se inscriba en un registro para ayudar a estudiar la seguridad a largo plazo del tratamiento durante 15 años, cómo de bien sigue funcionando y cualquier efecto secundario que pueda estar relacionado con el tratamiento. En caso de producirse cáncer, su médico tomará una muestra para una evaluación adicional.

 

Niños y adolescentes

ROCTAVIAN debe usarse únicamente en adultos. Todavía no se ha probado el uso de ROCTAVIAN en niños ni adolescentes.

 

Otros medicamentos y ROCTAVIAN

Antes y después del tratamiento con ROCTAVIAN, informe a su médico si está utilizando, ha utilizado recientemente o pudiera tener que utilizar cualquier otro medicamento, incluidos productos herbarios o suplementos nutricionales. La finalidad de esta medida es garantizar que, en la medida de lo posible, no toma nada que pueda perjudicar su hígado o afectar a la respuesta a los corticoesteroides o ROCTAVIAN (como isotretinoína, un medicamento que se utiliza para tratar el acné) o algunos medicamentos para tratar el VIH (ver la sección anterior sobre Pacientes inmunodeprimidos o pacientes en tratamiento con inmunosupresores). Esto es especialmente importante durante el primer año después del tratamiento con ROCTAVIAN (ver también Advertencias y precauciones).

 

Dado que los corticoesteroides pueden perjudicar el sistema inmunitario de su cuerpo (defensas), su médico ajustará la pauta de vacunaciones y le recomendará no recibir ciertas vacunaciones mientras esté siguiendo un tratamiento con corticoesteroides. En caso de duda, consulte a su médico.

 

ROCTAVIAN con alcohol

El consumo de alcohol puede afectar a la capacidad del hígado para producir factor VIII después del tratamiento con ROCTAVIAN. Debe abstenerse de consumir alcohol al menos durante un año después del tratamiento. Consulte a su médico sobre qué cantidad de alcohol puede ser aceptable después del primer año en su caso (ver también Advertencias y precauciones).

 

Embarazo, lactancia y fertilidad

No se recomienda utilizar ROCTAVIAN en mujeres que pueden quedarse embarazadas. Todavía se desconoce si ROCTAVIAN puede usarse en estas pacientes con seguridad, ya que los efectos de ROCTAVIAN en el embarazo y el feto no se conocen. Tampoco se sabe si ROCTAVIAN pasa a la leche materna.

 

No hay información sobre el efecto de ROCTAVIAN en la fertilidad, ni de hombres ni de mujeres.

 

Utilice métodos anticonceptivos y evite que su pareja quede embarazada durante un tiempo

• Después de que el paciente masculino se haya tratado con ROCTAVIAN, el paciente y cualquier compañera deben evitar el embarazo durante 6 meses. Debe usar métodos anticonceptivos efectivos (p. ej., métodos anticonceptivos de barrera doble, como preservativos o un diafragma). Esto se hace para evitar el riesgo teórico de que el gen de factor VIII del tratamiento con ROCTAVIAN del padre se transmita al niño con consecuencias desconocidas. Por el mismo motivo, los pacientes hombres no deben donar semen durante 6 meses. Consulte con su médico los métodos anticonceptivos adecuados.

 

Conducción y uso de máquinas

Después de la perfusión de ROCTAVIAN, se han observado casos de mareo temporal (sensación de desmayo), mareo, cansancio y dolores de cabeza. Si es su caso, actúe con prudencia hasta que tenga la certeza de que ROCTAVIAN no afecta de forma negativa a su capacidad para conducir o utilizar máquinas. Consulte a su médico al respecto.

 

ROCTAVIAN contiene sodio

Este medicamento contiene 29 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada vial. Esto equivale al 1,5% de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada para un adulto. La cantidad de sodio que recibirá con el tratamiento depende del número de viales de ROCTAVIAN que se usen en la perfusión.

 

 

 

ROCTAVIAN lo administrará un médico especializado en el tratamiento de su enfermedad.

 

El médico preparará la dosis correcta en su caso, en función de su peso corporal.

 

El tratamiento con ROCTAVIAN consiste en una única perfusión (goteo) en una vena. La perfusión puede tardar varias horas en completarse.

 

La perfusión se le administrará en un centro sanitario. Se le observará durante y después de la perfusión, a fin de detectar posibles efectos adversos.

 

Cuando se haya considerado que no es necesario que siga bajo observación, podrá irse a casa (normalmente en el mismo día).

 

Posibilidad de necesitar un medicamento adicional

 

Es probable que tenga que tomar otro medicamento (corticoesteroides) durante algún tiempo después del tratamiento con ROCTAVIAN (por ejemplo, 2 meses o más), para mejorar la respuesta a la terapia. Es importante que tome este medicamento adicional siempre según las instrucciones que le hayan dado. Si le recetan otro medicamento, lea el prospecto y consulte a su médico sobre los posibles efectos adversos y, en su caso, la necesidad de supervisión.

 

Si se le administra más ROCTAVIAN del debido

Dado que este medicamento se administra en un hospital y la dosis la prepara y supervisa el equipo médico, es poco probable que le administren demasiado. Si se le administra demasiado ROCTAVIAN, puede ocurrir que tenga niveles de factor VIII más elevados de lo necesario, lo que teóricamente puede aumentar la probabilidad de que se formen coágulos no deseados. Si esto sucede, su médico le administrará el tratamiento necesario.

 

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico.

 

 

 

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

 

Pueden producirse efectos adversos relacionados con la perfusión durante o poco después de la perfusión (frecuentes; pueden afectar a hasta 1 de cada 10 personas). Informe a su médico o enfermero inmediatamente si experimenta alguno de los síntomas enumerados a continuación o cualquier otro síntoma durante o poco después de la perfusión:

• Habones u otras erupciones , picor
• Dificultad para respirar, estornudos, tos, moqueo, ojos llorosos, hormigueo en la garganta
• Náuseas (sensación de enfermedad), diarrea
• Tensión arterial alta o baja, latidos cardiacos rápidos, mareo (sensación de desmayo)
• Dolor muscular, dolor de espalda
• Fiebre, escalofríos, tiritona

 

Puede experimentar uno solo de estos síntomas o una combinación de ellos. En función de cuáles sean los síntomas, es posible que la perfusión se administre más despacio o se interrumpa temporalmente o que se le administren medicamentos para tratar los síntomas. Antes de darle el alta, su médico le dará información sobre lo que debe hacer en caso de experimentar un efecto adverso nuevo o recurrente una vez que haya abandonado el centro sanitario.

 

Se han notificado casos de aumento de los niveles de proteínas hepáticas después de la perfusión de ROCTAVIAN. En algunos casos, estos aumentos estaban acompañados de una disminución de los niveles de factor VIII. El aumento de los niveles de proteínas hepáticas observado en análisis de sangre puede ser el motivo que justifique el inicio de un tratamiento con un corticoesteroide.

 

ROCTAVIAN puede causar los efectos adversos enumerados a continuación. Algunos de estos efectos adversos pueden producirse durante o poco después de la perfusión.

 

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• Aumento de los niveles de enzimas hepáticas observados en análisis de sangre
• Náuseas (sensación de enfermedad)
• Dolor de cabeza
• Niveles superiores normales de factor VIII
• Cansancio
• Diarrea
• Dolor abdominal (abdomen)
• Vómitos
• Aumento de los niveles de la proteína creatinfosfoquinasa (CPK) (una enzima liberada en la sangre cuando hay daño muscular) observados en análisis de sangre

 

Frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 10 personas)

• Erupción (habones urticariales u otros tipos de erupción)
• Ardor de estómago (dispepsia)
• Dolor muscular
• Síntomas de la gripe
• Mareo
• Picor
• Tensión arterial alta
• Reacción alérgica

 

Poco frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 100 personas)

• Mareo (sensación de desmayo)
• Dificultad para respirar

 

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

 

 

 

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

 

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la caja y el vial después de «CAD». La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

 

La conservación de ROCTAVIAN, en el centro sanitario, es responsabilidad de los profesionales sanitarios. Debe conservarse en posición vertical y en la caja original (para protegerlo de la luz).

 

Debe conservarse y transportarse congelado a -60 ºC o menos. Una vez descongelado, debe usarse en un plazo de 10 horas a 25 ºC (este plazo incluye el tiempo que la solución permanece en el vial y la jeringa y el tiempo de perfusión) o desecharse. En caso necesario, los viales intactos (es decir, los viales cuyo tapón todavía no se ha perforado) descongelados se pueden conservar refrigerados (2 a 8 ºC) durante un periodo máximo de 3 días, en posición vertical y protegidos de la luz (p. ej., en la caja original).

 

ROCTAVIAN no debe usarse si, después de descongelado, la solución no es transparente, entre incolora y de color amarillo pálido.

 

 

 

Composición de ROCTAVIAN

• El principio activo es valoctocogén roxaparvovec.
• Los demás componentes son: fosfato disódico dodecahidratado (E 339), manitol (E 421), poloxámero 188, cloruro de sodio, dihidrogenofosfato sódico dihidratado (E 339) y agua para preparaciones inyectables.

En la parte final de la sección 2 ROCTAVIAN contiene sodio se ofrece información relativa al contenido total de sodio.

 

Este medicamento contiene organismos genéticamente modificados (OGM).

 

Aspecto de ROCTAVIAN y contenido del envase

Una vez descongelado, ROCTAVIAN es una solución para perfusión transparente, entre incolora y de color amarillo pálido. Se suministra en un vial.

 

Tamaño de envase: 1 vial de 8 ml

 

Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación

BioMarin International Ltd.

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

P43 R298

Irlanda

 

Fecha de la última revisión de este prospecto

 

Este medicamento se ha autorizado con una «aprobación condicional». Esta modalidad de aprobación significa que se espera obtener más información de este medicamento.

La Agencia Europea de Medicamentos revisará la información nueva de este medicamento al menos una vez al año y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.

 

Otras fuentes de información

 

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

 

 

 

 

Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios:

 

Importante: Consulte la Ficha técnica o Resumen de las características del producto (RCP) antes de la administración de ROCTAVIAN.

 

Se deben tomar precauciones antes de manipular o administrar el medicamento.

 

Cada vial es de un solo uso.

 

Este medicamento contiene organismos genéticamente modificados (OGM).

 

Durante la preparación, administración y eliminación, es preciso utilizar un equipo de protección personal (bata, gafas, mascarilla y guantes) al manipular la solución de valoctocogén roxaparvovec y los materiales que hayan entrado en contacto con la solución (residuos sólidos y líquidos).

 

ROCTAVIAN no debe exponerse a la luz emitida por una lámpara de desinfección por radiación ultravioleta. ROCTAVIAN debe prepararse utilizando una técnica aséptica.

 

Durante el montaje del sistema de perfusión, es preciso asegurarse de que la superficie de los componentes que entrarán en contacto con la solución ROCTAVIAN está hecha de alguno de los materiales compatibles enumerados en el RCP.

 

Materiales compatibles de los componentes del sistema de perfusión

 

Componente	Materiales compatibles
Jeringas de la bomba de perfusión	Cilindro de polipropeno y punta del émbolo de caucho sintético
Tapa de la jeringa	Polipropileno
Tubo de perfusión	Polietileno
Filtro integrado	Filtro de floruro de polivinilideno con cuerpo de cloruro de polivinilo
Catéter de perfusión	Polimero a base de poliuretano
Llaves de paso	Policarbonato
Agujas para la extracción de la solución de los viales	Acero inoxidable

a En caso de usar tubos alargadores, la longitud de estos no debe superar los 100 cm aproximadamente.

 

ROCTAVIAN debe perfundirse mediante una bomba de jeringa a una velocidad de flujo controlada.

 

Deben prepararse las jeringas indicadas a continuación:

• Las jeringas llenas de ROCTAVIAN (el número de jeringas variará en función del volumen de la dosis del paciente determinado).
• Una jeringa con solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) para lavar la vía de perfusión una vez finalizada la perfusión de ROCTAVIAN.

 

La perfusión requiere filtros de perfusión integrados de baja unión a proteínas y de alto volumen, con un tamaño de poro de 0,22 micras y una presión de funcionamiento máxima apropiada para la bomba de jeringa o la configuración de la bomba. Es necesario garantizar la disponibilidad de un número suficiente de filtros de sustitución, determinado por la especificación de los filtros relativa al volumen máximo de líquido filtrado.

 

Descongelación e inspección

 

• ROCTAVIAN debe descongelarse a temperatura ambiente. No descongele los viales de ninguna otra forma, como calentándolos. El tiempo de descongelación es de 2 horas aproximadamente.
• Mantenga cada vial en la caja original hasta que vaya a descongelarse. ROCTAVIAN es sensible a la luz.
• Extraiga el número de viales necesarios de sus respectivas cajas.
• Inspeccione los viales para detectar posibles daños en el vial o la tapa. No use los viales que presenten daños.
• Coloque los viales en posición vertical. Para una descongelación óptima, despliéguelos separados uniformemente o colóquelos en gradillas mantenidas a temperatura ambiente.
• Confirme visualmente que todos los viales se han descongelado. No debería haber hielo visible. Invierta con mucho cuidado cada vial 5 veces para mezclar su contenido. Es importante reducir en la medida de lo posible la formación de espuma. Deje que la solución se asiente
• durante 5 minutos aproximadamente antes de continuar.
• A continuación, inspeccione visualmente los viales completamente descongelados. No utilice los viales cuya solución no sea transparente, no sea entre incolora y de color amarillo pálido o contenga partículas visibles.

 

Por motivos de seguridad microbiológica, mantenga la solución descongelada en los viales hasta que vaya a extraerse a las jeringas de perfusión.

 

Plazo límite para la preparación final y la administración

 

Una vez descongelada, la perfusión de la solución debe completarse dentro del límite de estabilidad en uso de 10 horas a 25 ºC. El tiempo de perfusión varía en función del volumen que debe perfundirse, la velocidad de perfusión y la respuesta del paciente; este tiempo puede ser, por ejemplo, de 2 a 5 horas o superior en caso de que el paciente pese 100 kg.

 

Extracción a las jeringas

 

Con agujas afiladas de calibre 18 a 21, extraiga lentamente el volumen de dosis total calculado de ROCTAVIAN de los viales a las jeringas.

 

Adición del filtro integrado y purga del sistema de perfusión

 

• Inserte el filtro integrado cerca del sitio de perfusión.
• Purgue el tubo y el filtro con ROCTAVIAN.
• En caso de tener que sustituir el filtro durante la perfusión, use solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) para la purga y el lavado.

 

Administración

 

• No administre este medicamento antes de que la solución haya alcanzado la temperatura ambiente.
• Perfunda la solución a través de una vena periférica adecuada, mediante un catéter de perfusión y una bomba de jeringa programable.
• Inicie la perfusión a una velocidad de 1 ml/min. Si el paciente tolera esta velocidad, puede aumentarla en 1 ml/min cada 30 minutos hasta una velocidad máxima de 4 ml/min. En caso de que se produzca una reacción relacionada con la perfusión, siempre que esté clínicamente indicado, disminuya la velocidad o detenga la perfusión y en caso necesario, administre otros medicamentos como antihistamínicos sistémicos, corticoesteroides o líquidos por vía intravenosa para controlar la reacción a la perfusión o antes de reanudar la perfusión. Para reanudar la perfusión, comience con una velocidad de 1 ml/min y considere la opción de mantenerla durante el resto de la perfusión en un nivel que el paciente haya tolerado anteriormente.
• Para garantizar que el paciente recibe la dosis completa, una vez que se ha perfundido el volumen de la última jeringa de ROCTAVIAN, perfunda un volumen suficiente de solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) a través del mismo tubo y filtro y a la misma velocidad de perfusión.
• Mantenga el acceso venoso durante el periodo de observación posterior.

 

Medidas que deben adoptarse en caso de exposición accidental

 

Todos los derrames de valoctocogén roxaparvovec deben eliminarse con apósitos absorbentes y la zona de derrame debe desinfectarse con una solución blanqueadora y toallitas en alcohol.

 

Precauciones que deben tomarse para la eliminación el medicamento

 

El medicamento no utilizado y los residuos, cuando hayan entrado en contacto con ROCTAVIAN (residuos sólidos y líquidos) deben eliminarse, de acuerdo con la guía local para residuos farmacológicos.