Prospecto HEMGENIX 1x10E13 COPIAS DEL GENOMA/ML CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION

Prospecto: información para el usuario

 

Hemgenix 1 x 1013 copias del genoma/ml concentrado para solución para perfusión

etranacogén dezaparvovec

 

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.

 

Lea todo el prospecto detenidamente antes de empezar a usar este medicamento, porque contiene información importante para usted.

 

• Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda más, consulte a su médico o enfermero.
• Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
• Su médico le dará una tarjeta de información para el paciente. Léala detenidamente y siga las instrucciones que contiene.

 

Contenido del prospecto

 

1. Qué es Hemgenix y para qué se utiliza
2. Qué necesita saber antes de empezar a usar Hemgenix
3. Cómo usar Hemgenix
4. Posibles efectos adversos
5. Conservación de Hemgenix
6. Contenido del envase e información adicional

 

 

 

Qué es Hemgenix y para qué se utiliza

 

Hemgenix es un producto de terapia génica que contiene el principio activo etranacogén dezaparvovec. Un producto de terapia génica funciona introduciendo un gen en el cuerpo para corregir un defecto genético.

 

Hemgenix se utiliza para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en adultos que no presentan, o no han presentado inhibidores (anticuerpos neutralizantes) contra la proteína del factor IX.

 

Las personas con hemofilia B nacen con una forma alterada de un gen necesario para fabricar el factor IX, una proteína esencial para que la sangre coagule y detenga cualquier hemorragia. Las personas con hemofilia B presentan niveles insuficientes de factor IX y son propensas a sufrir episodios hemorrágicos internos o externos.

 

Cómo funciona Hemgenix

 

El principio activo de Hemgenix se basa en un virus que no causa enfermedades en los seres humanos. Este virus se ha modificado para que no se propague por el cuerpo, pero para que pueda entregar una copia del gen del factor IX a las células hepáticas. Esto permite al hígado producir la proteína del factor IX y aumentar los niveles del factor IX en la sangre. Esto ayuda a que la sangre se coagule con mayor normalidad y evita, o reduce, los episodios hemorrágicos.

 

 

 

No debe recibir Hemgenix

 

• Si es alérgico a etranacogén dezaparvovec o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

 

• Si padece una infección activa, ya sea una infección aguda (de corta duración), o una infección crónica (de larga duración), que no se pueda controlar con medicamentos.

 

• Si su hígado no funciona correctamente debido a una fibrosis hepática avanzada (cicatrización y engrosamiento del tejido), o a una cirrosis (cicatrización causada por un daño hepático prolongado).

 

Si alguna de las situaciones anteriores se aplica a usted, o si no está seguro de alguna de las situaciones anteriores, consulte a su médico antes de recibir Hemgenix.

 

Advertencias y precauciones

 

Antes de recibir el tratamiento con Hemgenix

 

Su médico le realizará varias pruebas antes de administrarle el tratamiento con Hemgenix.

 

Análisis de sangre para la detección de anticuerpos

Antes de recibir el tratamiento con Hemgenix, su médico le realizará análisis de sangre para comprobar la presencia de determinados anticuerpos (proteínas), entre ellos:

• Análisis de sangre para comprobar la presencia de anticuerpos en la sangre dirigidos contra la proteína del factor IX humano (inhibidores del factor IX).

Si da positivo en estos anticuerpos, se realizará otro análisis al cabo de, aproximadamente, 2 semanas. Si el resultado de ambas pruebas es positivo, no se iniciará la administración de Hemgenix.

 

• También puede realizarse un análisis de sangre para comprobar la cantidad de anticuerpos en su sangre dirigidos contra el tipo de virus utilizado para fabricar Hemgenix.

 

Salud hepática

A la hora de decidir si este medicamento es adecuado para usted, su médico comprobará su salud hepática antes de empezar el tratamiento con Hemgenix y realizará lo siguiente:

• Análisis de sangre para comprobar el nivel de enzimas hepáticas en la sangre.
• Ecografía hepática.
• Pruebas de elastografía para comprobar si hay cicatrices, o engrosamiento del hígado.

 

Durante o poco después de la perfusión de Hemgenix

 

Su médico le monitorizará durante, o poco después de la perfusión de Hemgenix.

 

Reacciones relacionadas con la perfusión

Durante, o poco después de que se le administre la perfusión (gotero) de Hemgenix, pueden aparecer efectos adversos relacionados con la perfusión. Su médico le vigilará durante la perfusión de Hemgenix y durante al menos 3 horas después de que se le administre Hemgenix.

 

• Los síntomas de estos efectos adversos se enumeran en la sección 4 "Posibles efectos adversos". Informe a su médico, o enfermero, inmediatamente si experimenta estos u otros síntomas durante, o poco después de la perfusión.

 

• Dependiendo de sus síntomas, su perfusión se puede ralentizar o interrumpir. Si se interrumpe la perfusión, puede reanudarse a un ritmo más lento cuando se resuelva la reacción a la perfusión. Su médico también puede valorar si debe recibir corticosteroides (p. ej., prednisolona o prednisona) para ayudar a controlar la reacción a la perfusión.

 

Después de tratamiento con Hemgenix

 

Después del tratamiento con Hemgenix, su médico seguirá supervisando su estado de salud. Es importante que discuta la programación de estos análisis de sangre, con su médico, para que puedan llevarse a cabo según sea necesario.

 

Enzimas hepáticas

Hemgenix desencadenará una respuesta dentro de su sistema inmunitario que podría producir un aumento en la sangre del nivel de ciertas enzimas hepáticas, denominadas transaminasas (transaminitis). Su médico controlará, periódicamente, sus niveles de enzimas hepáticas para asegurarse de que el medicamento funciona como debe:

• Durante los 3 primeros meses, como mínimo, después de que se le administre Hemgenix, se le harán análisis de sangre, una vez a la semana, para controlar sus niveles de enzimas hepáticas.

 

• Si experimenta un aumento de las enzimas hepáticas es posible que se deba realizar análisis de sangre, con más frecuencia, para comprobar sus niveles de enzimas hepáticas, hasta que vuelvan a ser normales. También es posible que tenga que tomar otro medicamento (corticosteroides) para controlar estos efectos adversos.

 

• Su médico también le puede realizar más pruebas para descartar otras causas del aumento de las enzimas hepáticas, si es necesario, tras consultarlo con un médico especialista en enfermedades hepáticas.

 

• Su médico repetirá los análisis de enzimas hepáticas, cada tres meses, desde el mes 4 hasta un año después de que se le administre Hemgenix, para seguir controlando su salud hepática. En el segundo año después de recibir Hemgenix, su médico comprobará sus niveles de enzimas hepáticas semestralmente. Después del segundo año, su médico comprobará sus niveles de enzimas hepáticas una vez al año, durante al menos 5 años, después de que se le administre Hemgenix.

 

Niveles de factor IX

Su médico comprobará periódicamente sus niveles de factor IX para determinar si el tratamiento con Hemgenix ha funcionado.

• Al menos durante los 3 primeros meses, después de recibir Hemgenix, se le harán análisis de sangre, una vez a la semana, para comprobar sus niveles de factor IX.

 

• Su médico repetirá estos análisis, cada tres meses, desde el mes 4 hasta un año después de que se le administre Hemgenix, para seguir controlando su nivel de factor IX. En el segundo año después de recibir Hemgenix, su médico comprobará sus niveles de factor IX semestralmente. A partir de entonces, su médico los comprobará una vez al año, al menos durante 5 años después de que se le administre Hemgenix.

 

• Si experimenta un aumento de las enzimas hepáticas, o necesita tomar otro medicamento (p. ej., corticosteroides), se le realizarán análisis de sangre con más frecuencia para comprobar sus niveles de factor IX, hasta que sus niveles de enzimas hepáticas vuelvan a ser normales, o hasta que deje de tomar el medicamento adicional.

 

Uso de otros tratamientos para la hemofilia

 

Tras el uso de Hemgenix, hable con su médico sobre si debe suspender los otros tratamientos que esté recibiendo para la hemofilia, o cuándo debe hacerlo, y elaborar un plan de tratamiento para saber qué debe hacer en caso de cirugía, traumatismo, hemorragias, o cualquier procedimiento que pueda aumentar el riesgo de hemorragia. Es muy importante continuar con el control y las visitas al médico para determinar si es necesario recibir otros tratamientos para tratar la hemofilia.

 

Coagulación anormal de la sangre (acontecimientos tromboembólicos)

 

Después del tratamiento con Hemgenix, su nivel de proteína del factor IX puede aumentar. En algunos pacientes, podría aumentar hasta niveles por encima de los normales durante un período de tiempo.

 

• Unos niveles de factor IX inusualmente elevados pueden hacer que su sangre se coagule de forma anormal, lo que aumenta el riesgo de que se formen coágulos, como en el pulmón (tromboembolismo pulmonar) o en un vaso sanguíneo de la pierna (trombosis venosa o arterial). Este riesgo teórico es bajo debido a su deficiencia congénita en la cascada de coagulación en comparación con los sujetos sanos.

 

• Puede correr el riesgo de sufrir una coagulación sanguínea anormal si ya presenta problemas cardiovasculares (p. ej., antecedentes de cardiopatía (enfermedad cardiovascular), engrosamiento y rigidez de las arterias (arteriosclerosis), presión arterial alta (hipertensión) o si es diabético o tiene más de 50 años).

 

• Su médico analizará periódicamente su sangre para detectar cualquier posible anomalía en los niveles de factor IX, en particular si sigue recibiendo su profilaxis rutinaria con factor IX (tratamiento de sustitución del factor IX) después de la administración de Hemgenix (ver también sección 3 "Cómo usar Hemgenix").

 

• Consulte a su médico inmediatamente si observa signos de coagulación anormal, como dolor repentino en el pecho, falta de aliento, aparición repentina de debilidad muscular, pérdida de sensibilidad y/o equilibrio, disminución del estado de alerta, dificultad para hablar o hinchazón de una, o ambas piernas.

 

Evitar donaciones de sangre y donaciones para trasplantes

 

El principio activo de Hemgenix puede excretarse temporalmente a través de la sangre, el semen, la leche materna, o los desechos corporales, un proceso denominado excreción (ver también sección 2 "Embarazo, lactancia y fertilidad").

 

Para garantizar que otras personas sin hemofilia B no queden expuestas al ADN de Hemgenix mediante el proceso de excreción que tiene lugar en su cuerpo y/o semen, usted no podrá donar sangre, semen u órganos, tejidos ni células para trasplantes después de haber sido tratado con Hemgenix.

 

Pacientes inmunodeprimidos o pacientes con VIH u otra infección

 

Si experimenta problemas con su sistema inmunitario (está inmunodeprimido), se está sometiendo o va a someterse a un tratamiento que deprima su sistema inmunitario, o presenta una infección por VIH, u otra infección nueva o reciente, su médico decidirá cuándo podrá recibir Hemgenix.

 

Anticuerpos neutralizantes contra las proteínas del factor IX (inhibidores del factor IX)

 

Los anticuerpos neutralizantes contra las proteínas del factor IX pueden impedir que Hemgenix funcione correctamente. Su médico puede analizar su sangre para comprobar la presencia de estos anticuerpos, si las hemorragias no se controlan, o vuelven a producirse después de haberle administrado Hemgenix (ver también sección 3 "Cómo usar Hemgenix").

 

Volver a recibir la terapia génica en el futuro

 

Después de recibir Hemgenix, su sistema inmunitario producirá anticuerpos contra la envoltura del vector AAV. Todavía no se sabe si se puede repetir el tratamiento con Hemgenix, ni en qué condiciones. Tampoco se sabe todavía si posteriormente se puede utilizar otra terapia génica, ni en qué condiciones.

 

Riesgo de neoplasia maligna potencialmente asociada a Hemgenix

 

• Hemgenix se insertará en las células hepáticas y podría insertarse en el ADN de las células hepáticas, o en el ADN de otras células del cuerpo. Por consiguiente, Hemgenix podría contribuir a aumentar el riesgo de cáncer, como el de hígado (carcinoma hepatocelular). Aunque hasta ahora no hay evidencia de ello en los estudios clínicos, esto sigue siendo posible debido a la naturaleza del medicamento. Por tanto, debe hablar de ello con su médico.

 

• Si usted es un paciente con factores de riesgo preexistentes de carcinoma hepatocelular (p. ej., tiene fibrosis hepática [cicatrización y engrosamiento del hígado], hepatitis B, hepatitis C o hígado graso [enfermedad de hígado graso no alcohólico (EHNA)], o bebe alcohol en exceso), su médico evaluará periódicamente (p. ej., una vez al año) su salud hepática a largo plazo durante al menos 5 años después de la administración de Hemgenix y realizará las pruebas siguientes:

• Ecografía hepática anual y
• Análisis de sangre anual para comprobar el aumento de la denominada alfafetoproteína.

 

• Después del tratamiento con Hemgenix, está previsto que se incluya en un estudio de seguimiento para ayudar a estudiar la seguridad a largo plazo del tratamiento (15 años), su eficacia y cualquier efecto adverso que pueda estar relacionado con el tratamiento. En caso de cáncer, su médico puede tomar una muestra de su cáncer (biopsia) para comprobar si Hemgenix se ha insertado en el ADN celular.

 

Niños y adolescentes

 

Hemgenix no se ha estudiado en niños o adolescentes menores de 18 años de edad.

 

Otros medicamentos y Hemgenix

 

Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

 

Si está tomando medicamentos que se sabe que dañan el hígado (medicamentos hepatotóxicos), es posible que su médico decida que tenga que suspender esta medicación para poder recibir Hemgenix.

 

Embarazo, lactancia y fertilidad

 

No hay datos sobre el uso de Hemgenix en mujeres con hemofilia B.

 

Si está embarazada, o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada, o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico antes de utilizar Hemgenix.

 

• El tratamiento con Hemgenix no está recomendado en mujeres que puedan quedarse embarazadas.

Todavía no se sabe si Hemgenix puede utilizarse con seguridad en estas pacientes, ya que se desconocen los efectos sobre el embarazo y el feto.

 

• Hemgenix no se debe utilizar durante el embarazo. Se desconoce si este medicamento puede tener efectos perjudiciales para el feto cuando se administra durante el embarazo.

 

• Hemgenix no se debe utilizar durante la lactancia. Se desconoce si este medicamento se excreta en la leche materna. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/lactantes.

 

Uso de métodos anticonceptivos para evitar el embarazo de la pareja durante un período de tiempo

 

Después de que un paciente varón haya sido tratado con Hemgenix, el paciente y su pareja femenina deben evitar un embarazo durante 12 meses. Debe utilizar métodos anticonceptivos eficaces (p. ej., anticonceptivos de doble barrera como el preservativo y el diafragma). Debe hacerlo para evitar el riesgo teórico de que el gen del factor IX del tratamiento con Hemgenix del padre se transmita a su hijo/a con consecuencias desconocidas. Por la misma razón, los pacientes varones no deben donar semen. Consulte con su médico qué métodos anticonceptivos son adecuados.

 

Conducción y uso de máquinas

 

La influencia de Hemgenix sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Se han producido mareos, cansancio y cefaleas temporales poco después de la perfusión de Hemgenix. Si es su caso, debe proceder con precaución hasta que esté seguro de que Hemgenix no afecta negativamente a su capacidad para conducir o usar máquinas. Hable con su médico al respecto.

 

Hemgenix contiene sodio y potasio

 

• El medicamento contiene 35,2 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada vial. Esto equivale al 1,8 % de la ingesta diaria máxima recomendada para un adulto.

 

• Este medicamento contiene menos de 39 mg (1 mmol) de potasio por vial; por lo que se considera esencialmente “exento de potasio”.

 

 

 

Se le administrará Hemgenix en un entorno hospitalario bajo la supervisión de un médico con experiencia y formación en el tratamiento de su enfermedad, la hemofilia B.

 

Se le administrará Hemgenix una sola vez mediante una única perfusión lenta (gotero) en una vena. La perfusión normalmente durará entre 1 y 2 horas en completarse.

 

Su médico determinará cuál es la dosis correcta para usted, en función de su peso corporal.

 

Interrupción del tratamiento con el factor IX exógeno

 

• Pueden pasar varias semanas antes de que se aprecie una mejora del control de las hemorragias después de la perfusión de Hemgenix, y es posible que tenga que continuar con su tratamiento de sustitución, con factor IX exógeno, durante las primeras semanas después de la perfusión de Hemgenix.

 

• Su médico controlará periódicamente los niveles de actividad del factor IX en su sangre, es decir, una vez a la semana durante al menos los 3 primeros meses, y a intervalos regulares después, y decidirá si debe recibir, reducir, o interrumpir su tratamiento con factor IX exógeno y cuándo (ver sección 2).

 

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico.

 

 

 

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

 

Se observaron los siguientes efectos adversos en estudios clínicos con Hemgenix.

 

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 pacientes)

• Dolor de cabeza
• Aumento de los niveles de enzimas hepáticas en la sangre (aumento de la alanina aminotransferasa)
• Aumento de los niveles de enzimas hepáticas en la sangre (aumento de la aspartato aminotransferasa)
• Síndrome seudogripal
• Aumento de los niveles de proteína C reactiva, un marcador de inflamación
• Reacción relacionada con la perfusión (reacciones alérgicas [hipersensibilidad], reacción en el lugar de la perfusión, mareos, picor de ojos [prurito], enrojecimiento de la piel [rubor], dolor en la parte superior del vientre [abdominal], erupción cutánea con picor [urticaria], molestias en el pecho y fiebre)

 

Frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 10 pacientes)

• Mareos
• Sensación de malestar (náuseas)
• Cansancio (fatiga)
• Sensación de malestar general
• Aumento de los niveles de bilirrubina en la sangre, una sustancia amarillenta que se forma durante la descomposición de los glóbulos rojos
• Aumento de los niveles sanguíneos de creatina fosfoquinasa, una enzima (proteína) que se encuentra principalmente en el corazón, el cerebro y el músculo esquelético

 

Comunicación de efectos adversos

 

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del Sistema Español de Farmacovigilancia de Medicamentos de Uso Humano: www.notificaram.es. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

 

 

 

Esta información está destinada únicamente a médicos.

 

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

 

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta del vial y en la caja después de EXP.

 

Conservar en nevera (entre 2 ºC y 8 ºC). No congelar.

Conservar los viales en el embalaje original para protegerlos de la luz.

 

Diluir antes de usar.

Una vez diluido con la solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio, Hemgenix se puede conservar a una temperatura de entre 15 ºC y 25 ºC, en la bolsa de perfusión, protegido de la luz, durante un máximo de 24 horas tras la preparación de la dosis.

 

No utilice este medicamento si observa partículas, enturbiamiento o decoloración.

 

 

 

Composición de Hemgenix

 

• El principio activo es etranacogén dezaparvovec. Cada ml de etranacogén dezaparvovec contiene 1 x 1013 copias del gen (cg)/ml.

 

• Los demás componentes (excipientes) son sacarosa, polisorbato 20, cloruro de potasio, dihidrogenofosfato de potasio, cloruro de sodio, hidrogenofosfato de sodio, ácido clorhídrico (para el ajuste del pH) y agua para preparaciones inyectables (ver también sección 2 "Hemgenix contiene sodio y potasio").

 

Este medicamento contiene organismos modificados genéticamente.

 

Aspecto de Hemgenix y contenido del envase

 

Hemgenix es un concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril).

 

Hemgenix es una solución transparente e incolora.

 

Hemgenix se suministra en un vial que contiene 10 ml de etranacogén dezaparvovec.

 

El número total de viales de un envase corresponde a la dosis necesaria para cada paciente, en función de su peso corporal, y se indica en el envase.

 

Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Strasse 76

D-35041 Marburgo

Alemania

 

 

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

 

België/Belgique/Belgien CSL Behring NV Tél/Tel: +32 15 28 89 20	Luxembourg/Luxemburg CSL Behring NV Tél/Tel: +32 15 28 89 20
	Magyarország CSL Behring Kft. Tel: +36 1 213 4290
Ceská republika CSL Behring s.r.o. Tel: +420 702 137 233	Malta AM Mangion Ltd. Tel: +356 2397 6333
Danmark CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70	Nederland CSL Behring BV Tel: +31 85 111 96 00
Deutschland CSL Behring GmbH Tel: +49 69 30584437	Norge CSL Behring AB Tlf: +46 8 544 966 70
Eesti CentralPharma Communications OÜ Tel: +3726015540	Österreich CSL Behring GmbH Tel: +43 1 80101 2463
Ελλáδα CSL Behring ΕΠΕ Τηλ: +30 210 7255 660	Polska CSL Behring Sp. z o.o. Tel.: +48 22 213 22 65
España CSL Behring S.A. Tel: +34 933 67 1870	Portugal CSL Behring Lda Tel: +351 21 782 62 30
France CSL Behring SA Tél: +33 1 53 58 54 00	România Prisum Healthcare S.R.L. Tel: +40 21 322 01 71
Hrvatska Marti Farm d.o.o. Tel: +385 1 5588297	Slovenija EMMES BIOPHARMA GLOBAL s.r.o - podružnica v Sloveniji Tel: +386 41 42 0002
Ireland CSL Behring GmbH Tel: +49 69 305 17254	Slovenská republika CSL Behring Slovakia s.r.o. Tel: +421 911 653 862
Ísland CSL Behring AB Sími: +46 8 544 966 70	Suomi/Finland CSL Behring AB Puh/Tel: +46 8 544 966 70
Italia CSL Behring S.p.A. Tel: +39 02 34964 200	Sverige CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70
Κúπρος CSL Behring ΕΠΕ Τηλ: +30 210 7255 660	United Kingdom (Northern Ireland) CSL Behring GmbH Tel: +49 69 305 17254
Latvija CentralPharma Communications SIA Tel: +371 6 7450497
Lietuva CentralPharma Communications UAB Tel: +370 5 243 0444

 

 

Fecha de la última revisión de este prospecto:

 

Este medicamento se ha autorizado con una «aprobación condicional». Esta modalidad de aprobación significa que se espera obtener más información de este medicamento.

La Agencia Europea de Medicamentos revisará la información nueva de este medicamento al menos una vez al año y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.

 

 

Otras fuentes de información

 

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu, y en la página web de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) (http://www.aemps.gob.es/).

 

En la página web de la Agencia Europea de Medicamentos puede encontrarse este prospecto en todas las lenguas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo.

 

 

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Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios:

 

Importante: consulte la ficha técnica completa antes de usarlo.

 

Precauciones que se deben tomar antes de manipular o administrar el medicamento

 

Este medicamento contiene organismos modificados genéticamente (OMG).

 

Durante la preparación y administración de etranacogén dezaparvovec se debe utilizar equipo de protección personal, como guantes, gafas de seguridad, ropa de protección y máscaras.

 

Preparación de etranacogén dezaparvovec antes de su administración

 

1. Utilice técnicas asépticas durante la preparación y administración de etranacogén dezaparvovec.
2. Utilice el(los) vial(es) de etranacogén dezaparvovec solo una vez (vial[es] de un solo uso).
3. Verifique la dosis necesaria de etranacogén dezaparvovec en función del peso corporal del paciente. El número total de viales de cada envase terminado corresponde a las dosis necesarias para cada paciente en función del peso corporal.
4. Etranacogén dezaparvovec debe diluirse con una solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio antes de su administración.

• Extraiga el volumen de la dosis calculada de Hemgenix (en ml) de la(s) bolsa(s) de perfusión de 500 ml que contienen una solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio.

El volumen a extraer variará en función del peso corporal del paciente.

• Para los pacientes < 120 kg de peso corporal, extraiga el volumen de solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio correspondiente a la dosis total de Hemgenix (en ml) de una bolsa de perfusión de 500 ml.
• Para los pacientes de ≥ 120 kg de peso corporal, extraiga el volumen de solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio correspondiente a la dosis total de Hemgenix (en ml) de dos bolsas de perfusión de 500 ml, extrayendo la mitad del volumen de cada una de las dos bolsas de perfusión de 500 ml.

• Posteriormente, añada la dosis de Hemgenix necesaria a la(s) bolsa(s) de perfusión para que el volumen total de cada bolsa de perfusión sea de 500 ml.

5. Añada la dosis de Hemgenix directamente a la solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio. No añada la dosis de Hemgenix hacia el aire en la bolsa de perfusión durante la dilución.
6. Gire con cuidado la(s) bolsa(s) de perfusión al menos 3 veces para mezclar la solución y garantizar una distribución uniforme del producto diluido.
7. Para evitar la formación de espuma:

• No agite el (los) vial(es) de etranacogén dezaparvovec ni la(s) bolsa(s) de perfusión preparada(s).
• No utilice agujas de filtro durante la preparación de etranacogén dezaparvovec.

8. Para reducir el riesgo de derrame y/o formación de aerosoles, la(s) bolsa(s) de perfusión debe(n) estar conectada(s) a un tubo de perfusión precargado con una solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio estéril.
9. El tubo de perfusión precargado con la solución de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio estéril se debe conectar a la línea principal de perfusión intravenosa también cebada con solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio estéril antes de su uso.
10. Utilice únicamente la solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio, ya que la estabilidad de etranacogén dezaparvovec no se ha determinado con otras soluciones y diluyentes.
11. No perfunda la solución diluida de etranacogén dezaparvovec en la misma vía intravenosa con ningún otro producto.
12. No utilice una línea ni un puerto central.

 

Administración

 

13. La solución diluida de etranacogén dezaparvovec se debe inspeccionar visualmente antes de su administración. La solución diluida de etranacogén dezaparvovec debe ser transparente e incolora. Si se observan partículas, enturbiamiento o decoloración en la bolsa de perfusión, no utilice etranacogén dezaparvovec.
14. Tras la dilución, utilice el producto lo antes posible. No debe exceder el tiempo de conservación del producto diluido más allá del tiempo previsto en la sección 6.3 de la ficha técnica.
15. Utilice un filtro integrado (en línea) de 0,2 µm fabricado con polietersulfona (PES).
16. La solución diluida de etranacogén dezaparvovec se debe administrar en una vena periférica mediante una línea de perfusión intravenosa independiente a través de un catéter venoso periférico.
17. La solución de etranacogén dezaparvovec se debe perfundir siguiendo estrictamente la(s) velocidad(es) de perfusión que se proporcionan en la sección 4.2 de la ficha técnica. La administración se debe completar durante las ≤ 24 horas siguientes a la preparación de la dosis (ver sección 4.2 de la ficha técnica).
18. Después de perfundir todo el contenido de la(s) bolsa(s) de perfusión, se debe lavar la línea de perfusión a la misma velocidad de perfusión con solución para inyección de 9 mg/ml (0,9 %) de cloruro de sodio para garantizar que se administra todo el contenido de etranacogén dezaparvovec.

 

Medidas que se deben tomar en caso de exposición accidental

 

En caso de exposición accidental, se deben seguir las directrices locales sobre residuos farmacéuticos.

 

• En caso de exposición accidental en los ojos, lávelos inmediatamente con agua durante al menos 15 minutos. No utilice una solución alcohólica.
• En caso de exposición accidental a un pinchazo de aguja, favorezca el sangrado de la herida y lave bien la zona de inyección con agua y jabón.
• En caso de exposición accidental en la piel, se debe limpiar a fondo la zona afectada con agua y jabón durante al menos 15 minutos. No utilice una solución alcohólica.
• En caso de inhalación accidental, traslade la persona al aire libre.
• En caso de exposición oral accidental, enjuague abundantemente la boca con agua.
• En todo caso, posteriormente solicite atención médica.

 

Las superficies de trabajo y los materiales que puedan haber estado en contacto con etranacogén dezaparvovec se deben descontaminar con un desinfectante adecuado con actividad viricida (p. ej., un desinfectante que libere cloro como hipoclorito que contenga cloro disponible al 0,1 % [1000 ppm]) después de su uso.

 

Precauciones que se deben tomar para desechar el medicamento

 

El medicamento no utilizado y los materiales desechables que puedan haber estado en contacto con Hemgenix (residuos sólidos y líquidos) deben desecharse de acuerdo con las directrices locales sobre residuos farmacéuticos. No obstante, el riesgo de que se produzca un efecto adverso para la salud humana tras una exposición accidental a Hemgenix y los riesgos medioambientales se consideran insignificantes. Los cuidadores deben recibir asesoramiento sobre cómo deben manipular correctamente el material de desecho generado por los componentes médicos contaminados durante el uso de Hemgenix.

 

Las superficies de trabajo y los materiales que puedan haber estado en contacto con etranacogén dezaparvovec se deben descontaminar con un desinfectante adecuado con actividad viricida (p. ej., un desinfectante que libere cloro como hipoclorito que contenga cloro disponible al 0,1 % [1000 ppm]) después de su uso y esterilizar en autoclave, si es posible.